જીવનશૈલી | યુએસ ફાર્મા જાયન્ટ એલી લિલી અને તેની પેટાકંપની વર્વ થેરાપ્યુટિક્સ દ્વારા વિકસાવવામાં આવેલી એક નવી પ્રાયોગિક ઉપચાર કાર્ડિયોલોજિસ્ટ્સમાં તરંગો બનાવી રહી છે. તે એક જ ઇન્ફ્યુઝનથી LDL, અથવા ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલને એક જ સમયે દૂર કરી શકે છે.
ક્લિનિકલ ટ્રાયલમાં, 18 મહિનાની સારવાર પછી LDL સ્તરમાં નોંધપાત્ર રીતે 62% સુધીનો ઘટાડો થયો હતો. આ ઉપચાર લીવરમાં PCSK9 નામના કોલેસ્ટ્રોલ-સંબંધિત જનીનને કાયમી ધોરણે નિષ્ક્રિય કરીને કાર્ય કરે છે.
જ્યારે LDL નું સ્તર ઊંચું હોય છે, ત્યારે તે ધમનીઓની દિવાલો સાથે ચોંટી જાય છે અને પ્લેક નામની સખત ચરબીનું નિર્માણ કરે છે. તેથી જ તેને ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલ કહેવામાં આવે છે. આ ચરબીનું સંચય ધમનીઓને સાંકડી કરે છે અને રક્ત પ્રવાહને અવરોધે છે. આનાથી હાર્ટ એટેક અને સ્ટ્રોકનું જોખમ વધે છે.
બેડ કોલેસ્ટ્રોલ ઘટાડવા એક જ ઇંજેક્શન
VERVE-102 એ પરંપરાગત દવા નથી. તે ઇન વિવો જનીન સંપાદનનું એક સ્વરૂપ છે. તે વૈજ્ઞાનિકોને DNA માં ફેરફાર કરવા અને જનીનોના કાર્યમાં ફેરફાર કરવાની મંજૂરી આપે છે. દવાઓ દ્વારા કોલેસ્ટ્રોલ ઉત્પાદનને અસ્થાયી રૂપે અવરોધિત કરવાને બદલે, સંશોધકો યકૃતના કોષોને કોલેસ્ટ્રોલ ઉત્પન્ન કરતા કાયમી ધોરણે અવરોધિત કરવા માટે નસમાં ઇન્ફ્યુઝન દ્વારા આપવામાં આવતી આનુવંશિક સૂચનાઓનો ઉપયોગ કરી રહ્યા છે.
VERVE-102 ફેઝ 1 ટ્રાયલના સહ-લેખક અને બ્રિટિશ હાર્ટ ફાઉન્ડેશન ડ્યુક ઓફ એડિનબર્ગ ચેર ઓફ કાર્ડિયોલોજી પ્રોફેસર ડેવિડ ઇ ન્યુબીએ ધ ઇન્ડિયન એક્સપ્રેસને જણાવ્યું કે “પરંપરાગત સારવારમાં, LDL ઘટાડવા માટે તમારે દવા સતત લેવાની જરૂર છે. પરંતુ VERVE-102 માં, લીવર કોષોની અંદરના DNA માં ફક્ત એક જ વાર લક્ષિત ફેરફાર કરવામાં આવે છે.’
તેમણે કહ્યું કે “ધ્યેય એક જ ઇન્ફ્યુઝન પછી યકૃતની PCSK9 ઉત્પન્ન કરવાની ક્ષમતાને કાયમી ધોરણે ઘટાડવાનો છે. અમને આશા છે કે આ સિંગલ-ડોઝ કોલેસ્ટ્રોલ સારવાર ભવિષ્યમાં પરંપરાગત દવાઓને બદલી શકે છે.”
આ અભ્યાસ ખાસ કરીને રોમાંચક છે કારણ કે એક ખ્યાલ જે એક સમયે ફક્ત દૂરના ભવિષ્યમાં જ શક્ય માનવામાં આવતો હતો, એક જનીન ઉપચાર જે જીવનભર કોલેસ્ટ્રોલને નિયંત્રિત કરવા માટે એક વખત આપવામાં આવશે, તે હવે માનવોમાં ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં પ્રવેશી રહ્યો છે.
હવે પડકાર એ સાબિત કરવાનો છે કે આવા ફેરફાર કરવાના ફાયદા જીવનભર છે અને જોખમો કરતાં વધુ છે. સ્ટેટિન્સ, એઝેટીમિબ, પીસીએસકે9 ઇન્હિબિટર્સ અથવા ઇન્ક્લિઝિરન જેવી હાલની સારવાર માટે રિપ્લેસમેન્ટ બનવાને બદલે તે પસંદગીના ઉચ્ચ જોખમ ધરાવતા દર્દીઓ માટે ભવિષ્યનો આશાસ્પદ વિકલ્પ બની શકે છે.
PCSK9 ને શા માટે લક્ષ્ય બનાવવું?
PCSK9 એ એક પ્રોટીન છે જે લોહીમાં LDL કોલેસ્ટ્રોલને નિયંત્રિત કરવામાં ભૂમિકા ભજવે છે. વૈજ્ઞાનિકોએ શોધી કાઢ્યું છે કે જનીનમાં કુદરતી રીતે થતા લોસ-ઓફ-ફંક્શન મ્યુટેશનવાળા લોકોમાં LDL કોલેસ્ટ્રોલનું સ્તર ઓછું હોય છે અને તેમના જીવનભર હૃદય રોગનું જોખમ ઓછું હોય છે.
આ એક મહત્વપૂર્ણ સંકેત આપે છે કે PCSK9 ની પ્રવૃત્તિ ઘટાડવી એ હૃદયરોગના હુમલાનું જોખમ ઘટાડવાનો સલામત અને અસરકારક માર્ગ હોઈ શકે છે.
આ તારણને પાછળથી દવાના પરીક્ષણો દ્વારા સમર્થન મળ્યું. PCSK9 મોનોક્લોનલ એન્ટિબોડીઝ જેવી દવાઓ LDL કોલેસ્ટ્રોલ અને હૃદયરોગના હુમલાના જોખમને નોંધપાત્ર રીતે ઘટાડી શકે છે.
પરંપરાગત દવાઓ ફક્ત અસ્થાયી રૂપે PCSK9 ને અવરોધે છે અથવા તેનું ઉત્પાદન ઘટાડે છે. તેથી, તેમના લાભ પ્રાપ્ત કરવા માટે સતત સારવાર જરૂરી છે. VERVE-102 દૈનિક દવાના ઉપયોગની આ ઝંઝટને ટાળવા માટે રચાયેલ છે.
હાર્ટ એટેક અથવા સ્ટ્રોકનું વાસ્તવિક જોખમ કેવી રીતે ઘટાડે છે?
આ એક ખૂબ જ મોટો ફેરફાર છે. LDL કોલેસ્ટ્રોલમાં દરેક 1 mmol/L (લિટર દીઠ મિલિમોલ્સ) ઘટાડો થવા પર, જોખમ 20 -22% ઘટે છે. ઉદાહરણ તરીકે, જો કોઈનું LDL કોલેસ્ટ્રોલ 4.0 mmol/L (લગભગ 155 mg/dL) હોય, તો જ્યારે તે 1.6 mmol/L (60% ઘટાડો) સુધી ઘટી જાય છે, ત્યારે જોખમ અડધું થઈ જાય છે.
ચાર અઠવાડિયા પછી જે ગ્રુપને વધુ માત્રા આપવામાં આવી હતી તેમાં વધુ ઘટાડો જોવા મળ્યો હતો, PCSK9 લેવલમાં લગભગ 88% ઘટાડો થયો, LDL કોલેસ્ટ્રોલમાં લગભગ 62% ઘટાડો થયો, અને LDL કોલેસ્ટ્રોલમાં સરેરાશ 78 mg/dL ઘટાડો થયો હતો.
આપણે જાણીએ છીએ કે LDL કોલેસ્ટ્રોલ ઘટાડવાથી હૃદય રોગનું જોખમ ઓછું થાય છે, પરંતુ VERVE-102 હજુ સુધી હૃદયરોગના હુમલા અથવા સ્ટ્રોકને રોકવા માટે સાબિત થયું નથી. દર્દીઓએ વર્તમાન પરિણામો વિશે કેટલું સાવધ રહેવું જોઈએ?
આપણને વધુ વ્યાપક પ્રાયોગિક ડેટાની જરૂર છે. જોકે, અત્યાર સુધીના તમામ કોલેસ્ટ્રોલ-ઘટાડનારા પરીક્ષણોએ દર્શાવ્યું છે કે કોલેસ્ટ્રોલ ઘટાડવાથી હૃદય રોગનું જોખમ ઓછું થાય છે. વધુમાં, PCSK9 પ્રોટીનને અવરોધિત કરતી દવાઓ હૃદયરોગના હુમલા ઘટાડવા માટે દર્શાવવામાં આવી છે. તેથી આ નવા અભિગમમાં ઉચ્ચ સંભાવના છે, પરંતુ તેને સંપૂર્ણપણે સાબિત કરવાની જરૂર છે.
ટ્રાયલમાં કેટલાક સહભાગીઓને ઓછામાં ઓછા એક વર્ષ સુધી ફોલો કરવામાં આવ્યા હતા, જેમાં સૌથી લાંબો ફોલો-અપ 18 મહિનાનો હતો. આ સમયગાળા દરમિયાન PCSK9 અને LDL કોલેસ્ટ્રોલમાં ઘટાડો સતત રહ્યો. જોકે, 18 મહિનાની અસર એ સાબિત કરતી નથી કે તે દાયકાઓ સુધી ચાલશે. વધુ સંશોધનની જરૂર છે.
જે દર્દીઓને દરરોજ ગોળીઓ લેવાનું કે સતત ઇન્જેક્શન લેવાનું મુશ્કેલ લાગે છે તેમને એક વખતની સારવાર આકર્ષક લાગી શકે છે. પરંતુ શું આ સુવિધા કાયમી આનુવંશિક પરિવર્તનના જોખમને યોગ્ય ઠેરવે છે?
“આ સૌથી મહત્વપૂર્ણ બાબત છે. હું સ્ટેટિન્સ લઈ રહ્યો છું, અને તે ખરેખર મુશ્કેલ છે. ફરીથી પ્રિસ્ક્રિપ્શન મેળવવું, સમયસર લેવાનું યાદ રાખવું જેવી બાબતો. જો તે સલામત હોય, તો તે ક્રાંતિકારી હશે. પરંતુ આ એક કાયમી આનુવંશિક પરિવર્તન છે, અને અમને હજુ સુધી ખબર નથી કે લાંબા ગાળાની અસરો શું છે. તેના માટે આપણે આ લોકો પર નજીકથી દેખરેખ રાખવાની જરૂર છે.”
વધારે લસણ ખાવાથી કોલેસ્ટ્રોલ પર શું અસર થાય?
“જોકે એવા લોકો પણ છે જેમનામાં આ જનીનમાં કુદરતી રીતે થતી વિવિધતાઓ હોય છે જેમને હૃદય રોગ ઓછો હોય છે અને તેઓ લાંબું જીવે છે. તેથી જ આ ટ્રાયલ કરવામાં આવી રહી છે.”
આખરે આવી સારવાર માટે કોને ધ્યાનમાં લેવું જોઈએ? શું તે ફેમિલિયલ હાઇપરકોલેસ્ટેરોલેમિયા ધરાવતા લોકો સુધી મર્યાદિત રહેશે કે હૃદય રોગનું જોખમ ધરાવતા લોકો સુધી?
